FDA为Alnylam的RNAi疗法Lumasiran授予适当审查，用于治疗1型原发性高草酸尿症
2022-02-21 05:08 来源：呼伦贝尔男科医院
全球领先的RNAi疗法美国公司Alnylam Pharmaceuticals宣布，宾夕法尼亚州食品解毒品该机构（FDA）已接受该美国公司lumasiran的新解毒申请（NDA），用于病患1型恶性肿瘤高草醇尿症（PH1）。FDA还为lumasiran表彰了这两项审查。
Lumasiran是一种各学科、腹腔给解毒的特异性羟基醇血红蛋白1（HAO1）的RNAi病患本品，将要开发用于病患PH1。HAO1编码盐酸醇血红蛋白（GO）。因此通过沉默HAO1并耗竭GO底物，lumasiran可以抑制草醇盐的显现出，草醇盐是直接影响PH1病理荷尔蒙的人体内中间体。
PH1是一种大多见的疾病，其中草醇盐的亚硝酸盐显现出随之而来草醇钙晶体在肾脏和泌尿道中的沉积，并可能随之而来疼痛和暂时性败血症的形成和肾血栓。尽管少数患者对营养素B6疗法有实际上重排，但不得而知批准的PH1本品疗法。
Lumasiran是利用Alnylam的提升平稳化学（ESC）-GalNAc-缀合器物系统设计，可按3集顺利进行腹腔保持给解毒，并具更高的稳定性和普遍的病患净资产。Lumasiran已获得宾夕法尼亚州和欧盟的孤儿解毒荣誉称号，宾夕法尼亚州食品和本品该机构（FDA）的突破性疗法荣誉称号和小儿肾病荣誉称号，以及欧陆解毒品该机构（EMA）的这两项解毒品（PRIME）荣誉称号。
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